Terapia gênica no tratamento de doenças hereditárias
Resumo
A terapia gênica é uma estratégia terapêutica inovadora que busca tratar doenças por meio da introdução, substituição, correção ou silenciamento de genes associados a determinadas enfermidades. Essa abordagem tem apresentado grande relevância no tratamento de doenças hereditárias, principalmente as monogênicas, que são causadas por alterações em um único gene. Entre essas doenças, destacam-se a atrofia muscular espinhal, algumas formas de cegueira hereditária, hemofilia, imunodeficiências primárias e doenças hematológicas hereditárias. O objetivo deste trabalho é discutir a importância da terapia gênica no tratamento de doenças hereditárias, destacando o papel dos vetores virais, especialmente os vetores adenoassociados, e os avanços recentes nessa área. Para isso, foi realizada uma revisão bibliográfica baseada em artigos científicos e documentos de instituições regulatórias. Os estudos demonstram que os vetores virais são fundamentais para transportar o material genético terapêutico até as células-alvo, pois possuem capacidade natural de entrada celular após modificações laboratoriais que reduzem sua patogenicidade. Apesar dos resultados promissores, ainda existem desafios relacionados ao custo, acesso, resposta imunológica e acompanhamento de longo prazo. Conclui-se que a terapia gênica representa uma importante alternativa para doenças hereditárias, oferecendo novas possibilidades terapêuticas para condições antes consideradas de difícil tratamento.
Palavras-chave: Terapia gênica. Doenças hereditárias. Vetores virais. Doenças monogênicas. Avanços terapêuticos.
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