Terapia gênica como ferramenta biotecnológica no tratamento de doenças genéticas: uma revisão de experiência acadêmica

Resumo

Resumo: A terapia gênica representa um dos avanços mais promissores da biotecnologia moderna, oferecendo a possibilidade de tratar ou curar doenças de origem genética por meio da inserção, alteração ou supressão de sequências de DNA em células do organismo. O presente trabalho consiste em um relato de experiência acadêmica vivenciada durante atividades de estudo e pesquisa bibliográfica na disciplina de Biologia Molecular e Genética, no segundo período do curso de Biomedicina do Afya Centro Universitário de Ji-Paraná. A experiência teve como objetivo central compreender os fundamentos moleculares da terapia gênica, seus principais vetores de entrega — virais e não virais —, bem como suas aplicações clínicas em doenças como fibrose cística, hemofilia e distrofias musculares. Durante o processo de aprendizagem, foram realizadas leituras de artigos científicos, análise de casos clínicos publicados e discussões em grupo orientadas pelo docente responsável. Os resultados dessa vivência apontam para uma compreensão significativa dos mecanismos de ação envolvidos na terapia gênica, incluindo o uso de vetores virais como adenovírus e lentivírus, além de tecnologias emergentes como o sistema CRISPR-Cas9. Observou-se também que a terapia gênica enfrenta desafios éticos, imunológicos e técnicos que ainda limitam sua aplicação clínica ampla. A experiência permitiu relacionar os conteúdos teóricos às perspectivas reais de aplicação na área biomédica, contribuindo para a formação crítica e científica da estudante. Conclui-se que a terapia gênica é um campo de enorme relevância para a Biomedicina e que sua compreensão, desde os períodos iniciais da graduação, é fundamental para a formação de profissionais capacitados a atuar nas fronteiras da ciência e da saúde.

Palavras-Chave: Terapia Gênica. Biotecnologia. Biologia Molecular. Vetores Virais. CRISPR-Cas9.